Roche anunció que la FDA (Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos) aprobó Hemlibra (nombre que finalmente recibió emicizumab-kxwh) para la profilaxis en adultos y niños con hemofilia A e inhibidores. En dos de los estudios clínicos más importantes para personas con hemofilia A con inhibidores, se demostró que Hemlibra reduce sustancialmente las hemorragias en adultos y niños.
En el estudio fase III HAVEN 1, las personas de 12 años o más con hemofilia A con inhibidores que recibieron profilaxis con Hemlibra tuvieron una reducción estadísticamente significativa en las hemorragias tratadas del 87% (IC 95%: 72.3; 94.3, p <0.0001) en comparación con aquellos que no recibieron profilaxis.
Los resultados provisionales del estudio pivotal HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores mostraron que el 87% (IC 95%: 66,4; 97,2) de los niños que recibieron profilaxis con Hemlibra experimentaron sangrado sin tratamiento. En un análisis intrahospitalario de 13 niños que habían participado en el NIS, la profilaxis con Hemlibra produjo una reducción del 99% en las hemorragias tratadas en comparación con el tratamiento previo con un BPA como profilaxis (n = 12) o bajo demanda (n = 1). Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 10% o más de las personas tratadas con Hemlibra fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza y dolor en las articulaciones (artralgia).
“La aprobación de hoy de Hemlibra representa un avance importante para las personas con hemofilia A con inhibidores, que han luchado para controlar su trastorno hemorrágico y no han tenido un nuevo medicamento en casi 20 años”, dijo Sandra Horning, MD, directora médica de Roche y Jefe de Desarrollo de Producto Global. “Creemos que Hemlibra mejorará la protección contra las hemorragias y reducirá la carga de administración del tratamiento para las personas con hemofilia A con inhibidores, y estamos comprometidos a ayudarlos a acceder a este medicamento”.
Hemlibra fue revisado por la FDA bajo Priority Review y recibió la designación Breakthrough Therapy por la FDA en personas de 12 años de edad o mayores con hemofilia A con inhibidores en septiembre de 2015. Los datos de HAVEN 1 y HAVEN 2 están siendo revisados en evaluación acelerada por el European La Agencia de Medicamentos (EMA), para ser aprobado en Europa, y las presentaciones a las autoridades sanitarias de todo el mundo están en curso.
Hemlibra se está estudiando en un sólido programa de desarrollo clínico que incluye dos estudios adicionales de fase III. HAVEN 3 está evaluando la profilaxis con Hemlibra dosificada una vez a la semana o una vez cada dos semanas en personas de 12 años o más con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII. HAVEN 4 está evaluando la profilaxis con Hemlibra administrada cada cuatro semanas en personas de 12 años o más con hemofilia A con o sin inhibidores.
