Diciembre de 2024 no será un mes cualquiera en el calendario, a partir de entonces, Chile contará por primera vez de factor recombinante como tratamiento universal para la hemofilia A, un hito en la historia del manejo de nuestra condición (en la que entramos con bastante retraso). Este nuevo producto, un factor VIII recombinante de cadena única (single chain), representa un avance significativo frente a las terapias de factor plasmático que han sido el principal tratamiento en Chile durante décadas.
Introducido por el laboratorio CSL Behring, Afstyla (Lonoctocog Alfa) supone varias ventajas sobre el tratamiento convencional, la principal, radica en su diseño molecular, que tendrá una duración más prolongada, permitiendo reducir la frecuencia de inyecciones en algunos casos, apuntando así en la mejora de la calidad de vida de las personas con hemofilia. En el mediano plazo, podría traducirse en una mejor adherencia al tratamiento, permitiendo una vida más activa, con menor riesgo de sangrado.
Son años de gestiones las que se materializan en la incorporación de esta nueva terapia. Ya en el 2019, y con el respaldo de la FMH presente en una reunión con autoridades del Ministerio de Salud, Fonasa y GES, habíamos llegado a un acuerdo para abrir la licitación anual a otros productos (eliminando, por ejemplo, la palabra “plasmático” de la glosa e incorporando el concepto de recombinante). El año 2021 y después de múltiples gestiones, se incorpora la terapia no factor como tratamiento para la hemofilia A, y se hace una licitación que incorpora explícitamente factor recombinante, la que por razones económicas había estado desierta desde entonces.
En el actual directorio de SOCHEM hemos abogado por el acceso a tratamientos de última generación desde que asumimos la labor de liderar la corporación el año 2016, cuando tomamos la responsabilidad de levantar una corporación en casi total abandono, y hemos trabajado de la mano con autoridades del Ministerio de Salud, médicos y la Federación Mundial de Hemofilia desde incluso antes, como pacientes. Nuestra labor ha rendido frutos, aunque no ha sido fácil; no es fácil. No podemos estar en todas partes, ni podemos ayudar a todos, pero hemos intentado hacer lo mejor que podemos dejando de lado egos y diferencias, y trabajando en equipo con profesionales de la salud, referentes técnicos y autoridades y, creo, que es eso lo que ha permitido que Chile avance hacia una atención de calidad, manteniendo bajo los riesgos de inhibidores, y mejorando poco a poco la calidad de vida de nuestra comunidad. Afstyla no solo mejorará las perspectivas clínicas para los pacientes, sino que también reforzará la idea de que el acceso a nuevas terapias avanzadas es un derecho indispensable.
El cambio a factor recombinante también es un cambio de paradigma en el tratamiento de la hemofilia en nuestro país, alineándose con estándares internacionales que ya han demostrado ampliamente su efectividad. Al ser un producto de vida media extendida y de un producto sintético, elimina la dependencia de derivados plasmáticos, lo que entrega una alta bioseguridad y reduce el impacto de factores externos como la disponibilidad de donantes y otros problemas de producción que puedan afectar el stock (algo que hemos vivido recientemente con Grifols).
Según el laboratorio CSL Behring, su producto llega a cero tasa anual de sangrados espontáneos en el 93% de los casos, siendo el más bajo (mejor) de todos los productos de vida media extendida, permitiendo que los pacientes puedan recibir su profilaxis con dos inyecciones a la semana, y en algunos casos, hasta una sola. Con una presentación similar a la de los factores que utilizamos habitualmente, su reconstitución es algo muy familiar y no se requerirá aprendizaje previo (usa el mismo adaptador que veníamos usando para traspasar el disolvente). Su caja es más pequeña, y se recomienda que se almacene refrigerado, aunque, al igual que los plasmáticos, puede mantenerse a temperatura ambiente no superior a 25° C hasta por tres meses. Otro punto a favor, es que una vez reconstituido se puede administrar hasta 4 horas después.
Afstyla vendrá en presentaciones de 250UI, 500UI y 1000UI y su distribución comenzará a principios de diciembre. Para más información, ponte en contacto con tu médico o con nosotros a través de nuestros canales habituales.
