En Chile existen más de 1.700 personas con hemofilia. De ellos, poco más de 1.500 portan hemofilia A y de éstos, aproximadamente el 2% presenta una condición en la que su organismo crea defensas contra las terapias de reemplazo, una especie de anticuerpo, llamado inhibidor. Para estas personas, el concentrado de factor tiene poco o nada de efecto.
Las personas con hemofilia A e inhibidores muchas veces no pueden ocupar, por lo tanto, la terapia tradicional de reemplazo de factor y, en los casos severos, deben recurrir a un bypaseante, un factor recombinante que hace de puente en la cadena de coagulación, saltando al factor que genera el inhibidor. El mayor problema con este tratamiento, es que la vida media del bypaseante es muy corta y muchas veces el paciente termina haciéndose resistente a éste.
Emicizumab cambia el paradigma del tratamiento. No es el factor VIII faltante y no es factor bypaseante. Es, en realidad, un anticuerpo monoclonal biespecífico, pero para simplificar un poco, digamos que su función es la de permitir al organismo llegar al peak de trombina necesario para formar el coágulo.
El año 2017 la Sociedad Chilena de la Hemofilia se enteraba por primera vez de esta nueva terapia para la hemofilia A. Aún no tenía nombre, ni fecha para estar disponible. Un año más tarde, SOCHEM enviaba una solicitud formal a la directora del Servicio de Salud de Coquimbo para la compra de Emicizumab para el primer paciente en Chile. Desde entonces, las conversaciones con el Ministerio de Salud, laboratorio y médicos, no han parado, y los pacientes con acceso al tratamiento han ascendido a 6.
A partir de esos primeros casos complejos que respondieron exitosamente al emicizumab, pudimos abrir camino a la terapia y, a partir de marzo, estará disponible Hemlibra (el nombre comercial de Emicizumab) para todas las personas con inhibidores (portadores de hemofilia A), como una terapia de administración subcutánea de dosis semanal, quincenal o incluso mensual, que permitirá mejorar la calidad de vida y adherencia al tratamiento.
Hemlibra se distribuirá en presentaciones de 30 mg, 60 mg, 105 mg y 150 mg, la que se debe administrar con una pequeña jeringa vía subcutánea en el tejido adiposo presente en el abdomen, glúteos o muslos. Contará con el usual kit de administración, incluido en cada vial, el que debe mantenerse refrigerado entre 4° y 8° Celsius.
Debido al alto costo del tratamiento, estará disponible solo para personas con inhibidores. Con relación a este punto, el Laboratorio Roche señaló que en una segunda etapa “se espera llegar a pacientes sin inhibidor, definidos como alto sangrador, de acuerdo a lo que indican las nuevas recomendaciones de la guía clínica de hemofilia”. Asi mismo, la Sociedad Chilena de la Hemofilia está trabajando para que éstas y otras terapias estén en un futuro cercano disponibles para todos los pacientes.
Las personas que se atienden en Fonasa y que sean clínicamente elegibles por contar con inhibidores que no hayan respondido a ITI, son beneficiarios inmediatos a esta nueva terapia. Las personas que se atienden bajo el régimen privado de salud, deben saber que algunas Isapres ya tienen acuerdos con el laboratorio que fabrica Hemlibra.
Qué debes saber
La terapia estará disponible a partir de marzo para todos los pacientes de Chile que tengan hemofilia A con inhibidores que no hayan respondido a ITI. El vial debe ser almacenado a una temperatura de 4° a 8°, pudiendo estar a temperatura ambiente no mayor a 30° y por no más de 7 días acumulativos. Es fundamental recordar que es una terapia subcutánea y que por ningún motivo debe ser administrada intravenosa. Por sus características, debe ser usada estrictamente en profilaxis en personas con hemofilia A.
Esta es una primera etapa para la inclusión de nuevas terapias en el tratamiento de la hemofilia. Comenzamos con las personas con inhibidores y hemofilia A, pero en los próximos años se irán abriendo caminos a nuevas posibilidades que permitirán seguir en el continuo mejoramiento de la calidad de vida de nuestra comunidad.
Soy paciente hemofilico a severa con inhibidores incapacitado. La profilaxis es buena y nos ayuda a estar bien de salud
Tengo Hemofilia tipo A-Severa,de 52 años y quisiera saber como tener información de si puedo o no usar el medicamento Hemlibra.
Hola me diagnosticaron hemofilia tipo a y b con deficit de vitamina k y solo me tienen con vitamina k nada mas me gustaría saber si ese medicamento me puede servir la verdad pues quiero llevar una vida normal tengo 29 años y hasta hace poco me diagnosticaron y por él seguro no me quieren poner tratamiento soy de colombia
Hola Brenda, esta terapia es solo para hemofilia A, y no suele prescribirse en casos leves o moderados. Saludos!
Existe alguna novedad de tratamiento con respecto a los pacientes sin inhibidores? Existen casos en Chile que se les esté aplicando ya sea por fonasa o isapres?
Hola Lilian, existen algunos casos específicos que estan en tratamiento. Por otro lado, estamos en constante conversación con el Ministerio de Salud para incorporar estas nuevas terapias al resto de la población.
Hola, mi esposo de 32 años tiene hemofilia A, quisiera saber cómo podemos ser parte de esta asociación para ver si cumple con los requisitos de este nuevo medicamento.
Hola Claudia, no es necesario ninguna afiliación a SOCHEM, el tratamiento para la hemofilia en Chile es gratuito y parte del GES. El principal requisito es tener hemofilia A severa, luego debe ser evaluado por su médico que determinará si es candidato para el nuevo tratamiento, por ejemplo, por tener inhibidores.
Hola tengo hemofilia A grave con inhibidores quisiera saber informacion del tratamiento